Direitos dos Pacientes com Doenças Raras no Brasil: Tratamentos, Legislação e Como Garantir o Acesso

Por Dr. Vladimir Saboia – Advogado Especialista em Direito à Saúde

Introdução

No Brasil, mais de 13 milhões de pessoas vivem com doenças raras, segundo dados do Ministério da Saúde. A luta por diagnóstico, acesso a tratamentos, medicamentos de alto custo e terapias especializadas é uma constante na vida desses pacientes.

Porém, o direito à saúde é garantido pela Constituição Federal, e existem leis, políticas públicas e decisões judiciais que protegem os pacientes com doenças raras, assegurando o acesso a tratamentos, ainda que não estejam no rol da ANS.

Neste artigo, explico os principais direitos dos pacientes com doenças raras, quais as legislações específicas, o entendimento da jurisprudência e como acessar tratamentos e medicamentos, mesmo quando são de alto custo ou não estão previstos pela Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS).

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O Que São Doenças Raras?

Uma doença é considerada rara quando afeta até 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos, conforme definição da Organização Mundial da Saúde (OMS).

As doenças raras, na maioria dos casos, são:

• Genéticas (como fibrose cística, esclerose lateral amiotrófica, mucopolissacaridose, atrofia muscular espinhal, entre outras);
• Degenerativas;
• Crônicas e progressivas;
• De difícil diagnóstico e com tratamentos de alto custo.

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Legislação Específica: O Que Protege os Pacientes?

Constituição Federal (Art. 6º e Art. 196)

O direito à saúde é um direito fundamental e universal, sendo dever do Estado, garantido mediante políticas públicas e acesso integral aos serviços de saúde.

Lei nº 12.401/2011

Regulamenta a incorporação de tecnologias em saúde no SUS, incluindo medicamentos de alto custo e tratamentos para doenças raras, via Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC).

Portaria GM/MS nº 199/2014

Institui a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, que determina:

• Atendimento pelo SUS de forma integral, multiprofissional e humanizada;
• Organização de serviços especializados, com centros de referência;
• Financiamento de exames de diagnóstico e acesso a medicamentos.

Lei nº 14.454/2022 – Rol da ANS

Estabelece que o Rol de Procedimentos da ANS é exemplificativo, ou seja, não limita o direito dos pacientes. Assim, tratamentos e medicamentos podem ser solicitados judicialmente mesmo quando não estão no rol, desde que:

• Tenham eficácia comprovada;
• Sejam indicados pelo médico assistente;
• Estejam aprovados por agências internacionais de renome ou pela CONITEC.

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Jurisprudência Favorável aos Pacientes com Doenças Raras

A jurisprudência brasileira tem sido firme em proteger os pacientes, especialmente quando se trata de acesso a tratamentos não padronizados.

Superior Tribunal de Justiça (STJ)

O STJ pacificou o entendimento de que:

“O direito à saúde é fundamental, sendo obrigação solidária do Estado e dos planos de saúde fornecer tratamento quando indicado por médico, independentemente de estar no rol da ANS ou das diretrizes de utilização.”

Tema Repetitivo 106 – O fornecimento de medicamentos não registrados na Anvisa é possível em caráter excepcional, quando:

• Há registro em agências estrangeiras de renome;
• É indispensável para a saúde e vida do paciente;
• Não há substituto terapêutico nacional.

Súmula 608/STJ – Aplica-se o Código de Defesa do Consumidor aos contratos de planos de saúde.

Súmula 95 do TRF-4 – Garante a obrigação do SUS de fornecer medicamentos, mesmo não incorporados, desde que comprovada a necessidade.

Tribunais Estaduais (TJSP, TJDFT, TJRJ, etc.)

Reiteradamente os Tribunais confirmam que a negativa de fornecimento de medicamentos ou tratamentos de alto custo é ilegal e gera dano moral, principalmente quando coloca em risco a vida do paciente.

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Como Acessar Tratamentos Fora do Rol da ANS ou Não Disponíveis no SUS?

1. Pelo SUS:

• Solicitar administrativamente no próprio posto, hospital ou centro de referência.
• Juntar relatório médico detalhado, laudos, exames e justificar a necessidade do medicamento ou tratamento.
• Caso haja negativa, é possível acionar o Ministério Público ou ajuizar uma ação judicial contra o Estado (União, Estado ou Município).

2. Pelo Plano de Saúde:

• Mesmo que o medicamento ou tratamento não conste no rol da ANS, é possível exigir a cobertura se houver:

Prescrição médica fundamentada;
Ausência de substituto eficaz no rol;
Reconhecimento por órgãos como FDA, EMA, CONITEC ou literatura científica robusta.

3. Via Judicial (Quando há Negativa):

• Ação judicial com pedido de tutela de urgência (liminar) para obrigar o SUS ou o plano de saúde a fornecer o medicamento ou tratamento imediatamente.

Documentos necessários:

• Prescrição médica detalhada (CID, justificativa clínica);
• Laudos, exames e histórico do paciente;
• Documento de negativa (SUS ou plano);
• RG, CPF e comprovante de residência;
• Contrato do plano (se houver) e comprovantes de pagamento.

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É Possível Conseguir Liminar?

Sim. O Judiciário brasileiro tem concedido liminares em poucos dias, principalmente quando há risco iminente à saúde, à vida ou agravamento da doença rara.

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Dano Moral por Negativa de Tratamento

Negar tratamento para pacientes com doenças raras gera indenização por dano moral, de acordo com reiteradas decisões do STJ e Tribunais Estaduais.

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Conclusão: O Direito Está ao Seu Lado!

Se você, paciente, familiar ou responsável, enfrenta uma negativa de tratamento, saiba que a legislação brasileira protege seus direitos. Tanto o SUS quanto os planos de saúde são obrigados a garantir o tratamento, inclusive quando se trata de medicamentos de alto custo, importados ou procedimentos que não estão no rol da ANS.

Negou? Não aceite! Procure um advogado especializado em Direito à Saúde e lute pelo que é seu por direito.

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Por Dr. Vladimir Saboia

Advogado Especialista em Direito à Saúde e Direito Médico
Acesso à Justiça para pacientes e famílias!

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