Direitos dos Pacientes com Doenças Raras no Brasil: Tratamentos, Legislação e Como Garantir o Acesso
Por Dr. Vladimir Saboia – Advogado Especialista em Direito à Saúde
Introdução
No Brasil, mais de 13 milhões de pessoas vivem com doenças raras, segundo dados do Ministério da Saúde. A luta por diagnóstico, acesso a tratamentos, medicamentos de alto custo e terapias especializadas é uma constante na vida desses pacientes.
Porém, o direito à saúde é garantido pela Constituição Federal, e existem leis, políticas públicas e decisões judiciais que protegem os pacientes com doenças raras, assegurando o acesso a tratamentos, ainda que não estejam no rol da ANS.
Neste artigo, explico os principais direitos dos pacientes com doenças raras, quais as legislações específicas, o entendimento da jurisprudência e como acessar tratamentos e medicamentos, mesmo quando são de alto custo ou não estão previstos pela Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS).
⚖️ O Que São Doenças Raras?
Uma doença é considerada rara quando afeta até 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos, conforme definição da Organização Mundial da Saúde (OMS).
As doenças raras, na maioria dos casos, são:
- Genéticas (como fibrose cística, esclerose lateral amiotrófica, mucopolissacaridose, atrofia muscular espinhal, entre outras);
- Degenerativas;
- Crônicas e progressivas;
- De difícil diagnóstico e com tratamentos de alto custo.
🏛️ Legislação Específica: O Que Protege os Pacientes?
🔹 Constituição Federal (Art. 6º e Art. 196)
O direito à saúde é um direito fundamental e universal, sendo dever do Estado, garantido mediante políticas públicas e acesso integral aos serviços de saúde.
🔹 Lei nº 12.401/2011
Regulamenta a incorporação de tecnologias em saúde no SUS, incluindo medicamentos de alto custo e tratamentos para doenças raras, via Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC).
🔹 Portaria GM/MS nº 199/2014
Institui a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, que determina:
- Atendimento pelo SUS de forma integral, multiprofissional e humanizada;
- Organização de serviços especializados, com centros de referência;
- Financiamento de exames de diagnóstico e acesso a medicamentos.
🔹 Lei nº 14.454/2022 – Rol da ANS
Estabelece que o Rol de Procedimentos da ANS é exemplificativo, ou seja, não limita o direito dos pacientes. Assim, tratamentos e medicamentos podem ser solicitados judicialmente mesmo quando não estão no rol, desde que:
- Tenham eficácia comprovada;
- Sejam indicados pelo médico assistente;
- Estejam aprovados por agências internacionais de renome ou pela CONITEC.
⚖️ Jurisprudência Favorável aos Pacientes com Doenças Raras
A jurisprudência brasileira tem sido firme em proteger os pacientes, especialmente quando se trata de acesso a tratamentos não padronizados.
🔸 Superior Tribunal de Justiça (STJ)
O STJ pacificou o entendimento de que:
“O direito à saúde é fundamental, sendo obrigação solidária do Estado e dos planos de saúde fornecer tratamento quando indicado por médico, independentemente de estar no rol da ANS ou das diretrizes de utilização.”
✔️ Tema Repetitivo 106 – O fornecimento de medicamentos não registrados na Anvisa é possível em caráter excepcional, quando:
- Há registro em agências estrangeiras de renome;
- É indispensável para a saúde e vida do paciente;
- Não há substituto terapêutico nacional.
✔️ Súmula 608/STJ – Aplica-se o Código de Defesa do Consumidor aos contratos de planos de saúde.
✔️ Súmula 95 do TRF-4 – Garante a obrigação do SUS de fornecer medicamentos, mesmo não incorporados, desde que comprovada a necessidade.
🔸 Tribunais Estaduais (TJSP, TJDFT, TJRJ, etc.)
Reiteradamente os Tribunais confirmam que a negativa de fornecimento de medicamentos ou tratamentos de alto custo é ilegal e gera dano moral, principalmente quando coloca em risco a vida do paciente.
🏥 Como Acessar Tratamentos Fora do Rol da ANS ou Não Disponíveis no SUS?
✅ 1. Pelo SUS:
- Solicitar administrativamente no próprio posto, hospital ou centro de referência.
- Juntar relatório médico detalhado, laudos, exames e justificar a necessidade do medicamento ou tratamento.
- Caso haja negativa, é possível acionar o Ministério Público ou ajuizar uma ação judicial contra o Estado (União, Estado ou Município).
✅ 2. Pelo Plano de Saúde:
- Mesmo que o medicamento ou tratamento não conste no rol da ANS, é possível exigir a cobertura se houver:
✔️ Prescrição médica fundamentada;
✔️ Ausência de substituto eficaz no rol;
✔️ Reconhecimento por órgãos como FDA, EMA, CONITEC ou literatura científica robusta.
✅ 3. Via Judicial (Quando há Negativa):
- Ação judicial com pedido de tutela de urgência (liminar) para obrigar o SUS ou o plano de saúde a fornecer o medicamento ou tratamento imediatamente.
📄 Documentos necessários:
- Prescrição médica detalhada (CID, justificativa clínica);
- Laudos, exames e histórico do paciente;
- Documento de negativa (SUS ou plano);
- RG, CPF e comprovante de residência;
- Contrato do plano (se houver) e comprovantes de pagamento.
🚨 É Possível Conseguir Liminar?
Sim. O Judiciário brasileiro tem concedido liminares em poucos dias, principalmente quando há risco iminente à saúde, à vida ou agravamento da doença rara.
💼 Dano Moral por Negativa de Tratamento
Negar tratamento para pacientes com doenças raras gera indenização por dano moral, de acordo com reiteradas decisões do STJ e Tribunais Estaduais.
🔥 Conclusão: O Direito Está ao Seu Lado!
Se você, paciente, familiar ou responsável, enfrenta uma negativa de tratamento, saiba que a legislação brasileira protege seus direitos. Tanto o SUS quanto os planos de saúde são obrigados a garantir o tratamento, inclusive quando se trata de medicamentos de alto custo, importados ou procedimentos que não estão no rol da ANS.
➡️ Negou? Não aceite! Procure um advogado especializado em Direito à Saúde e lute pelo que é seu por direito.
🖊️ Por Dr. Vladimir Saboia
Advogado Especialista em Direito à Saúde e Direito Médico
Acesso à Justiça para pacientes e famílias!
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